Haberler

Bölümün açılışı ile ilgili olarak Chiesi Global Nadir Hastalıklar Başkanı Giacomo Chiesi şu açıklamalarda bulundu: “Chiesi Grup, nadir hastalıklarla yaşayan insanların karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılamak için yenilikçi terapileri keşfetme, geliştirme ve hizmete sunma alanında uzun ve başarılı bir geçmişe sahiptir. Chiesi Global Nadir Hastalıklar birimiyle, tüm dünyada nadir hastalıklardan etkilenen bireyleri ve ailelerini destekleme çabalarımızı yeniden tasarlayıp güçlendirerek bu konuyu yepyeni bir seviyeye taşıyoruz. Nadir hastalıklara odaklanan en önemli yıllık toplantılardan biriolan WORLD Symposium’dan önce bu bölümü resmi olarak açıyoruz. Toplantıda, lizozomal depo hastalıkları ile daha geniş nadir hastalık topluluklarının pek çok üyesi ile görüşebilmek, bu bölüme dair umutlarımızı ve hedeflerimizi dile getirmek, araştırma ve hasta odaklı iş birliği yapma fırsatlarını tespit etmek için sabırsızlanıyoruz.

Chiesi Grubu, ABD dışındaki belirli pazarlarda lizozomal depo bozuklukları alfa-mannosidoz ve nefropatiksistinoz tedavilerini pazarlamaktadır. Şirket ayrıca LSD'lerin ve diğer nadir hastalıkların tedavisine yönelik yenilikçi tedavilerin yer aldığı bir ürün yelpazesi oluşturmakta ve geliştirmektedir. 2018 yılında Chiesi, şu anda geliştirme aşamasında olan ve onaylanması halinde Fabry hastalığının potansiyel tedavisinde kullanılacak olan pegunigalsidazalfa'nın (veya PRX-102) ticari haklarını ABD'de almıştır. PRX-102 şu anda Faz-3 klinik çalışmalarında değerlendirilmektedir. Bu endikasyonda şu ana kadar PRX-102’nin etkinliği ve güvenliği Amerikan Gıda ve İlaç Ku ru mu tarafından incelenmiş ya da onaylanmış değildir. Şubat 2019’da Chiesi, Ulusal Nadir Bozukluklar Örgütü (NORD) Kurumsal Konseyi’ne de katılmıştır.