Haberler

Sağlıklı bir toplum için hastaların ihtiyaçlarını anlamaya odaklanan Roche, 125 yıldır karşılanmamış alanlara yönelik araştırma ve geliştirme çalışmalarına devam ediyor. Nadir hastalıklar da tıpkı onkoloji, nöroloji, romatoloji gibi Roche’un öncelikli alanlarından birisi.

Bugün, dünya çapında toplam 400 milyondan fazla kişinin 7.000 farklı nadir hastalıkla mücadele ettiği biliniyor.¹ Bu sayı, kanser ve HIV ile mücadele eden toplam hasta sayısından fazla.² Nadir hastalıklara doğru bir tanı konulması, hastalığın patofizyolojisi, doğal seyri ve sınırlı veya mevcut olmayan epidemiyolojik veriler nedeniyle beş yıldan fazla sürebilmektedir.³ Bir nadir hastalığın tanısı konduktan sonra ise, hastalar ve hasta yakınları doğru uzmanı bulmak gibi birtakım zorluklarla da karşılaşa bilirler.⁴ Bilinen nadir hastalıkların %90’ı için henüz bir tedavi yöntemi bulunmuyor.⁵ 

Roche olarak, nadir hastalıklar alanında da tedaviler geliştirmek için yenilikçi çalışmalar sürdürüyoruz. Nadir hastalıklarla mücadele eden insanların daha iyi bir yaşam sürdürebilmelerini sağlamak ve onlara etkili tedaviler sunmak için Roche bünyesinde görev alan tüm bilim insanlarının yetenek ve bilgi birikimlerini ortaya çıkartmalarına olanak sağlıyoruz. Bunları yapabilmek için gelecek planlarımızı araştırma ve geliştirme faaliyetlerimize ağırlık vermenin gerekliliğinin bilincindeyiz. Bu bakış açımızla her yıl Ar-Ge'ye 11 milyar dolardan fazla yatırım yapıyoruz ve bunu artırma hedefindeyiz.

Nadir hastalıklarla mücadele eden hastaların hayatlarında anlamlı bir fark yaratmak için birlikte yaratmanın gücüne inanıyor, buna yönelik nadir hastalıklar toplulukları ile el birliği içerisinde platformlar yaratıyoruz. Hasta yolculuğunun her aşamasını derinlemesine anlamak ve buna yönelik değer katan çözümler yaratmak için gerçek yaşam verilerini, klinik çalışma sonuçlarını en anlamlı şekilde kullanıyoruz. Sahiplendiğimiz tüm alanlarda olduğu gibi nadir hastalıklar alanında da gerçekleştirdiğimiz klinik çalışmalarda yüksek standardizasyonu ve etik uygunluğu en üst düzeyde tutmak birinci önceliğimiz.

Roche olarak SMA, Huntington, DMD, Hemofili, Kistik Fibrozis, IPF gibi birçok nadir hastalıkla mücadele eden hastalara en hızlı şekilde tedavilerimizi ulaştırmak için sağlık otoriteleriyle iş birliği içinde çalışmaya devam ediyoruz. Bu kapsamda hastaların beklentilerini karşılayabilmek ve nadir hastalıklarla yaşayan hastalar için olumlu bir fark yaratabilmek adına tanı ve tedaviler geliştirmenin yanı sıra bu alanda diğer şirketler, akademik kurumlar ve hastalık alanı uzmanlarıyla ortaklıklar geliştiriyoruz. Özellikle çocukları ve ergenlik yaşındaki bireyleri etkileyen nadir hastalıklara çözümler geliştirmek için Yenilikçi İlaçlar Girişimi (Innovative Medicines Initiative / IMI) ile küresel çapta ortak çalışan bir endüstri konsorsiyumunun parçasıyız.

Bugün Roche olarak, tedavilerimizin yüzde 50’sinden fazlasını, dünya çapında 220’den fazla şirket, üniversite ve kurumla geliştirdiğimiz başarılı iş birliklerimizin sonucu olarak ortaya çıkarttık. 12 nadir hastalıkta geliştirilmekte olan ve onaylanan 15 tedavimiz bulunuyor. Nadir hastalıklarda ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) 6 çığır açan terapi ve 4 yetim ilaç onayımız mevcut. Ayrıca 10 nadir hastalıktan 9’unun genetik geçişli olduğunun bilinci ile gen terapileri geliştirmek üzere çalışmalarımızı sürdürüyoruz. Tanının, nadir hastalıkları olan insanlara yönelik bakımı iyileştirmedeki kritik öneminin farkındalığıyla in-vitro tanıların sağlayıcısıyız.

İnsanların en değerli varlığını, sağlığını korumayı kendine ilke edinmiş ve tüm kaynaklarını buna adamış bir firma olarak, diğer hastalıklarda olduğu gibi nadir hastalıklar alanında da gerek şirket içinde gerek paydaşlarıyla olan iş birliklerinde benimsediğimiz çalışma biçimimizle bilim ve teknolojideki gelişmeler ışığında topluma çok daha az maliyetle daha fazla hasta yararı sunmak adına çalışmalarımızı durmaksızın sürdüreceğiz.

Kaynaklar

1. Rare facts. Global Genes. Available at: https://globalgenes. org/rare-facts/. Last accessed December 2020.

2. Rare facts. Global Genes. Available at: https://globalgenes.org/rare-facts/. Last accessed December 2020.

3 WHO Priority Medicines for Europe and the World 2013 Update. 6. Priority diseases and reasons for inclusion. 6.19 Rare diseases. Available at: https://www.who.int/medicines/areas/priority_medicines/Ch6_19Rare.pdf. Last accessed December 2020.

4. Rare Diseases: understanding this Public Health Priority. Eurordis, November 2005. Available at: https://www.eurordis. org/sites/default/files/publications/princeps_document-EN.pdf.Last accessed December 2020.

5. Petra Kaufmann et al. From scientific discovery to treatments for rare diseases- the view from the National Center for Advancing Translational Sciences – Office of Rare Diseases Research. Orphanet Journal of Rare Diseases 2018. Available at: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30400963/December 2020.

M-TR-00000929